Disc Medicine、ダイヤモンドのビトパチンの第 1/2 相臨床試験に最初の患者が登録されたことを発表

Aug 02, 2023

マサチューセッツ州ウォータータウン、2023 年 7 月 27 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- ディスク メディシン社 (NASDAQ:IRON) は、重篤な血液疾患に苦しむ患者のための新しい治療法の発見、開発、商業化に注力する臨床段階のバイオ医薬品会社です。米国立衛生研究所が後援するダイアモンド・ブラックファン貧血（DBA）を対象としたビトペルチンの第1/2相臨床試験に最初の患者が登録されたと本日発表した。 ビトペルチンは、ヘム生合成を調節するように設計された経口投与される研究中のグリシントランスポーター 1 (GlyT1) 阻害剤です。

「この試験の開始は、広範な血液疾患に対処するビトペルチンの可能性を実証するための新たな一歩を意味します。」 Disc の最高医療責任者であるウィル・サベージ医学博士は次のように述べています。 「私たちは、特にEHAでの赤血球生成性プロトポルフィリン症（EPP）に対するビトペルチンの非盲検試験から得られた最近の肯定的な初期データを考慮して、ビトペルチンでヘム合成を調節することによってDBAを治療する可能性をテストすることに興奮しています。 私たちは国立心肺血液研究所の支援とリーダーシップに感謝しており、この試験における継続的な協力を楽しみにしています。」

第1/2相試験は、ステロイド抵抗性および/または再発疾患を患うか、全身性コルチコステロイドに耐えられないDBA患者を対象としたビトペルチンの単群用量漸増試験となる。 この研究には、血液学的反応を継続的に評価するために、各参加者内での計画的な用量漸増が含まれています。 主な治療期間が完了すると、患者は試験内で延長治療を続けることができます。 この研究は、NIHの高名な研究者でトランスレーショナル幹細胞生物学部門の責任者、分子造血部門の責任者であるシンシア・ダンバー医学博士の指導の下、共同研究開発協定(CRADA)に基づいてNIHによって実施され、資金提供される。 、NHLBI、NHLBI スタッフ臨床医のデイビッド・ヤング博士が主任研究者として勤務。

この研究の内容は著者のみが責任を負うものであり、必ずしも国立衛生研究所の公式見解を表すものではありません。

ダイヤモンド・ブラックファン貧血について

ダイヤモンド ブラックファン貧血 (DBA) は、骨髄による赤血球の産生不全を特徴とする、まれな遺伝性の血液疾患です。 DBA の発生率は、毎年出生数 1:100,000 ～ 1:200,000 です。 患者は通常、乳児期に診断され、重度の貧血、顔面蒼白、疲労、その他の潜在的な異常を示すことが一般的です。 DBA は慢性的であり、コルチコステロイドと輸血による生涯にわたる管理が必要ですが、どちらも重篤な毒性と長期にわたる合併症を伴います。 DBA の貧血は、赤血球の成長における過剰なヘムの蓄積によって引き起こされる可能性があり、これが有毒であり、赤血球の早期死につながることが証拠によって示唆されています。 前臨床研究では、ヘムレベルの上昇を標的とすることが DBA の治療戦略としての可能性を秘めていることが示されています。

ビトペルチンについて

ビトペルチンは、ヘム生合成を調節するように設計された、研究中の臨床段階の経口投与されるグリシントランスポーター 1 (GlyT1) 阻害剤です。 GlyT1 は、発生中の赤血球で発現される膜輸送体であり、ヘム生合成に十分なグリシンを供給し、赤血球生成をサポートするために必要です。 ディスク社は、赤血球生成性ポルフィリン症を含む一連の血液疾患の潜在的な治療法としてビトペルチンの開発を計画しており、最初の疾患修飾療法となる可能性がある。 現在、赤血球生成性ポルフィリン症患者を対象としたビトペルチンの第 2 相臨床試験が 2 件進行中です。そのうちの 1 つは、BEACON と呼ばれる非盲検試験と、AURORA と呼ばれるランダム化二重盲検プラセボ対照試験です。

ビトペルチンは治験薬であり、世界中のどの管轄地域でも治療法としての使用は承認されていません。 Discは2021年5月にロシュとのライセンス契約に基づき、bitopertinの世界的権利を取得した。